FDA добавя най-силното предупреждение към генната терапия на Sarepta, свързана с 2 смъртни случая на пациенти
ВАШИНГТОН (АП) — Администрацията по храните и медикаментите съобщи в петък, че ще добави ново предизвестие и други ограничавания към генна терапия за мускулна дистрофия на Дюшен, която е обвързвана с два смъртни случая на пациенти.
Инфузираната терапия от Sarepta Therapeutics ще носи предизвестие в кутия — най-сериозният вид — предупреждаване на лекарите и пациентите за риска от евентуално съдбовна чернодробна непълнота при лекуването, се споделя в известие на FDA.
Еднократната терапия, Elevidys, е под контрола на FDA, откогато компанията заяви за първия от два смъртни случая на младежи през март. След втори смъртен случай, обявен през юни, FDA за малко прикани за прекъсване на всички доставки на лекарството. Но организацията бързо обърна курса, откакто се сблъска с отбиване от фамилии на пациенти и либертариански деятели, близки до президента Доналд Тръмп.
Elevidys е първата утвърдена от Съединени американски щати генна терапия за мускулна дистрофия на Дюшен, съдбовна мускулна загуба, която визира момчета и млади мъже.
В допълнение към предизвестието в кутия, FDA също по този начин лимитира утвърдената приложимост на лекарството до пациенти, които са на 4 години и повече и към момента могат да вървят. Преди това FDA позволяваше използването на лекарството при неподвижни пациенти, които нормално имат по-напреднало заболяване.
Новото етикетиране също по този начин ще предлага ежеседмично следене на чернодробната функционалност през първите три месеца от лекуването, както и други защитни стъпки.
Elevidys е най-продаваният артикул на Sarepta и последните насрещни ветрове против лекарството натежаха тежко върху компанията и нейните акции. През юли основаната в Кеймбридж, Масачузетс компания разгласи, че ще освободи 500 чиновници.
Акциите на Sarepta Therapeutics Inc. се покачиха със 7,7% в търговията след известието на FDA, отразявайки усъвършенстваната видимост за вложителите по отношение на вероятностите на компанията.
___
Отделът за опазване на здравето и просвета на Асошиейтед прес получава поддръжка от отдела за научно обучение на Медицинския институт Хауърд Хюз и Фондация Робърт Ууд Джонсън. AP е само виновен за цялото наличие.
